干细胞治疗给重症肌无力患者带来了希望

重症肌无力（MG）是一种由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与、累及神经肌肉接头突触厚膜，引起神经肌肉接头传递障碍，出现骨骼肌收缩无力的慢性自身免疫性疾病，极少部分患者由MuSK抗体和LRP4抗体介导。MG病人体内存在各种各样的抗体，如抗AChR抗体，抗MuSK的抗体，还有抗细胞因子，如IFN-a，IFN-B的抗体，这些抗体导致了体液免疫的发生，另外还存有一些AChR-特异性的T细胞。

患病率为77～150/100万，年发病率为4～11/100万。女性患病率大于男性，约3：2，各年龄段均有发病，儿童1～5岁居多。

1、眼皮下垂、视力模糊、复视、斜视、眼球转动不灵活。

2、表情淡漠、苦笑面容、讲话大舌头、构音困难，常伴鼻音。

3、咀嚼无力、饮水呛咳、吞咽困难。

4、颈软、抬头困难，转颈、耸肩无力。

5、抬臂、梳头、上楼梯、下蹲、上车困难。

目前MG的治疗主要从免疫抑制（硫唑嘌呤、环孢素）、胸腺切除、使用抗胆碱酯酶药、输注免疫球蛋白、血浆置换、使用利妥昔单克隆抗体等着手，取得了较好的治疗效果，但实践证明，这些方法虽然可暂时缓解病情，但无法根治。同时长期服用药物所带来的经济负担和毒副作用成为不少患者不能耐受的主要原因。

1、造血干细胞

其基本原理是通过超大剂量放化疗预处理，使机体达到过度免疫抑制或免疫去除，然后回输经体外免疫净化处理的造血干细胞，进而排除自身反应性T细胞，或诱导产生对自身抗原的免疫耐受，重建造血和免疫功能，形成新的免疫平衡。这对MG患者中可能存在的顽固，永久、分泌抗AChR抗体的浆细胞具有较好的清除作用。

2、间充质干细胞

间充质干细具有强大的增殖能力，较强的分化能力，低免疫原性和免疫调节功能，为重症肌无力治疗提供了崭新的，有前景的策略，间充质干细来源广泛，主要来源于人体的骨髓，脂肪，脐带，胎盘等。

Sudres等人将重症肌无力患者的胸腺碎片移植到免疫缺陷小鼠皮下，构建重症肌无力的人源化小鼠模型。他们发现脂肪来源的间充质干细胞可以降低AChR抗体含量，增加神经肌肉接点中AChR的表达，而且外周血单核细胞预处理的间充质干细胞治疗效果更佳。

韩忠朝研究组研究发现hMSC移植治疗EAMG（实验性自身免疫性重症肌无力）时能够抑制AChR T细胞的增殖，降低血清中AChR抗体水平，显著降低EAMG的临床评分。其机制与MSC的免疫调节能力有关。MSC能够增加Tteg细胞的比率，增加foxp3的表达，。MSC能快速的迁移到炎症部位，下调IP-10的mRNA水平，增加IL-10的表达，来调节趋化因子和炎症因子的水平。

领航干细胞承担了重大新药创制国家重大科技专项——“干细胞治疗重症肌无力药物临床实验”，在治疗重症肌无力药物方面积累了丰富的临床经验和研究数据。领航干细胞自创办以来就存储新生儿脐带、胎盘、羊膜干细胞以及成人脂肪干细胞，为干细胞新药的研发提供种子细胞。