【干细胞应用】已批准的间充质干细胞药物

　　间充质干细胞的临床研究始于1995年，但是美国食品药品监督管理局（FDA）批准正式的临床试验（II期）却是2004年。曾经，我国CFDA的领导也具有前瞻性的眼光，大力支持间充质干细胞的临床试验研究，在2004到2006年连续批准3个间充质干细胞的临床试验项目。然而，美国FDA以开放的态度，一如既往地支持间充质干细胞的临床试验，并于2009年批准间充质干细胞治疗儿童急性移植物抗宿主病（GVHD）的III期临床试验，进一步奠定了间充质干细胞临床应用研究的国际领先地位和强大的科研实力。

　　2012年5月美国FDA宣布批准Prochymal上市，成为全球首个获准用于治疗全身性疾病的间充质干细胞药物，治疗儿童急性移植抗宿主疾病（GVHD），随后扩大适应症为成年人的GVHD，并在加拿大、新西兰、瑞士等国同时上市。Prochymal的主要成分是来自成年捐赠者的骨髓间充质干细胞。

　　韩国也加紧了间充质干细胞成为干细胞药物的研究和审批工作。2011年7月，韩国食品药品管理局准许由FCB-Pharmicell公司开发的间充质干细胞药物Hearticellgram-AMI在韩国上市，适应症为急性心肌梗塞。Hearticellgram-AMI成为全球首个利用自身骨髓间充质干细胞制成的治疗急性心肌梗死的干细胞药物，给药途径为局部冠状动脉注射。间充质干细胞获准用于急性心肌梗死治疗主要基于6年的临床试验，和对照组相比，间充质干细胞治疗组明显改善左室射血分数。2012年1月中旬连续批准Medi-post公司的软骨再生治疗药物Cartistem和Anterogen公司的肛瘘治疗药物Cuepistem的生产许可。Medi-post公司的Cartistem是从脐带血中分离培养的间充质干细胞专门治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤的干细胞药物。Anterogen公司的Cuepistem是从患者本人的脂肪组织中分离培养的间充质干细胞治疗复杂性Crohn’s病并发肛瘘。

　　中国食品药品质量监督管理局（CFDA）在2004年批准“骨髓原始间充质干细胞”进入Ⅰ期临床试验，并于2006年4月21日批准Ⅱ期临床试验。CFDA在2005年批准“自体骨髓间充质干细胞注射液”进入Ⅰ期临床试验。“间充质干细胞心梗注射液”在2006年获得CFDA的临床试验批件进入Ⅰ期临床试验，在2013年12月完成I期临床试验，有效性评估达到60%以上。CFDA批准的这三个临床试验均是采用骨髓来源的间充质干细胞。2006年至今，CFDA未批准其他的干细胞药物临床试验，严重制约了国内干细胞的临床应用研究，使得我国干细胞的临床应用研究已落后于国际水平！

　　美国在间充质干细胞的临床应用研究方面一直独领风骚，走在世界的最前沿。但是，美国的间充质干细胞来源于捐赠的骨髓，来源的局限性严重阻碍了临床应用研究的发展和治疗方案的不断优化，严重地影响了临床治疗效果。从脐带获取间充质干细胞的中国干细胞企业，解决了间充质干细胞的来源问题，临床应用研究发展迅速，科研功底深厚，有望在间充质干细胞的临床应用领域超越美国，傲世全球！

　　【新闻背景】

中国著名干细胞科学家、长江学者、北京协和医学院教授、中国医学科学院组织工程研究中心主任、领航干细胞首席科学家赵春华教授在2000年3月，首次在国际上提出了“亚全能干细胞学说”理论，系统阐明了成体干细胞的等级结构性和功能，累计发表论文212篇（SCI论文105篇），以SCIE数据库检索2003-2012年世界各国科学家发表的间充质干细胞（MSC）论文数量，赵春华以通讯作者发表63篇SCI 论文位居榜首，被《Nature》等杂志他引2369次。

领航干细胞系国家亚全能干细胞技术成果转化与产业化示范基地（库），拥有中国第一个成体干细胞国际PCT发明专利，研发了中国第一个干细胞新药——“骨髓原始间充质干细胞”，并于2004年获得了我国第一个SFDA干细胞新药Ⅰ期临床批件，2006年获得Ⅱ期临床批件，成体干细胞基础及临床试验研究处于国际领先水平。制订了第一个行业干细胞制剂质量控制标准—《间充质干细胞制造及检定规程》。先后承担“十二五”国家863课题“干细胞临床应用及产业化关键工艺技术开发”、“重大新药创制”科技重大专项“十二五”子课题“干细胞治疗重症肌无力药物临床试验”和江苏省科技成果转化专项“亚全能成体干细胞规模化制备技术研发及产业化”等。国家重大自主创新技术——“成体干细胞生物学特性与规模化制备技术”，获国家技术发明二等奖。

领航干细胞医学中心

领航干细胞GMP车间

2015 年 7 月，国家卫计委、国家食品药品监督管理总局（CFDA）联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，相关干细胞“护航”政策的频繁出台，让干细胞临床研究重回正轨，由领航干细胞首席科学家赵春华团队研发的中国第一个干细胞新药——“骨髓原始间充质干细胞”即将进入III期临床试验，有望不久的将来成为在中国上市的第一个干细胞新药。

　　【盘点全球已批准的干细胞产品】

　　干细胞研究至今，国际上已批准多款干细胞产品上市，其中：美国FDA两例，韩国KFDA三例，欧洲EMA、澳洲TGA、加拿大Health Canada各一例，这些产品主要为干细胞产品而非药品，韩国的三例和加拿大批复的Prochymal为干细胞药物。