近年来,干细胞与再生医学已成为疾病治疗的一场新革命,尤其是干细胞药物的使用。干细胞药物是指基于活体干细胞的产品,用作特定疾病的药物。
本文作者Phuc Van Pham博士原文发表在Biomedical Research and Therapy上,标题为Stem cell drugs: the next generation of pharmaceutical products,原文为英文“干细胞与外泌体”团队编译整理如下。
干细胞被认为是人类生长发育的起源。干细胞分离、增殖和改造的能力和相对性催生了干细胞用于疾病治疗的领域。
如今,干细胞在疾病治疗(干细胞疗法)中具有巨大的潜在优势。迄今为止,已有 100 多种不同的疾病通过干细胞移植得到治疗。
早在1950 年代人类首次应用造血干细胞 (HSC),表明干细胞可以作为治疗疾病的药物。
造血干细胞的临床应用迅速增加,越来越多的疾病开始用造血干细胞治疗。从20世纪70年代到21世纪,所有的造血干细胞移植(HSCT)都是针对血液系统恶性肿瘤的。近年来,造血干细胞移植也被用于实体肿瘤的治疗。
随着造血干细胞(包括 HLA 分型)的进一步鉴定,从 2000 年代开始,干细胞在全球得以作为移植用药品进行商业化。然而,由于人类的 HLA 匹配率非常低(约为 1/100,000),造血干细胞药物业务发展缓慢。
从 2012 年至今,干细胞药物已发展成为以间充质干细胞 (MSC) 为基础的产品。与造血干细胞类似,在 MSC 的首次临床应用中,MSC 是通过移植进行给药的。
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越来越多的研究证实,MSC 具有强大的免疫调节能力,可以调节宿主的免疫系统;而且,与 HSC 和其他细胞相比,它们的免疫原性较低。
MSCs已可以在无需免疫抑制、无需HLA配型的情况下安全地移植到患者体内。基于这些成果,基于MSC的产品现已被开发为针对具有明确适应症的患者的药物。
第一种基于MSC的干细胞药物于2012年获得加拿大食品药品管理局的正式批准。该药物用于治疗与造血干细胞移植相关的移植物抗宿主病(GVHD)。
干细胞药物现已成为再生医学中一个新兴且具有潜在重要性的成员。细胞药物是干细胞治疗、个性化医疗和再生医学的新成员。干细胞药物的发展对干细胞产业和制药行业产生了影响和促进作用。