卫计委：中国干细胞临床研究的规范性文件即将颁布！

来源：财新网   时间：2014年12月25日

【导语】：干细胞产业作为当代一项前沿生物技术，一直受到生物医学界、资本市场和制药企业的青睐，但国家在行业政策规范上一直没有统一的标准界定。近日，国家卫计委会同国家食药总局召开了干细胞临床研究会议，提出新的干细胞项目研究和开发的监管政策。这套制度可以填补国内干细胞产业监管的空白，推动中国干细胞研究的进展，同时使得干细胞药品审批有望提速。

　　干细胞临床应用数年前曾被叫停后，中国相关政策趋于谨慎。但据财新记者了解，一项新的规范性政策正在酝酿。

　　日前，国家卫计委会同国家食药总局召开了干细胞临床研究专家委员会会议，会议形成的意见正逐级上报，等待最后的签发出台。据国家卫计委人士对财新记者透露，由此，新的干细胞项目研究和开发的监管政策已获基本共识，如果不出意外，正式文件有望近期通过，其主旨还是推动中国干细胞研究的进展。

　　国家卫计委人士对财新记者透露，干细胞产业作为前沿生物技术，一直受到资本市场追捧和制药企业的青睐，卫计委也有意制定相应产业政策，推动技术发展。同时，国家食药总局一直对承接干细胞药物审评任务有所担忧，政策推进进度缓慢。目前，在国务院牵头协调、有关高层领导亲自过问之下，卫计委和国家食药总局达成了一致。

　　上述人士表示，这套制度可以填补国内干细胞产业监管的空白，临床立规将为国内干细胞产业发展铺平道路，干细胞药物审批也将加速。

　　研发基地将会遴选

　　干细胞是一种具有无限增殖和分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的功能。干细胞广泛存在于早期胚胎、胎盘及其附属物、骨髓、外周血和成年人组织中。

　　《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》中指出，干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。

　　国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝对财新记者表示，中国干细胞研究的发展一度呈现较为混乱的状况，干细胞被个别组织宣传为无所不能，进而拓展非法商业利益，越来越多的医疗机构也在不了解、未申报的情况下擅自开展干细胞项目研究，导致监管方对此干脆曾经叫停。

　　据国家卫计委人士透露，干细胞新政很可能规定，干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，研究基地需从已被国家食品药品监督管理总局认定的药物临床试验机构的中遴选。

　　干细胞药品审批有望提速

　　干细胞治疗颇受追捧，被不少机构看好。据Visiongain提供的市场调研数据，全球2011年干细胞疗法的市场份额达27亿美元，市场主要由骨髓干细胞移植（BMT）构成。同时，干细胞银行和配套产品的市场份额达26亿美元。预计到2016年，市场份额将达88亿美元（2011～2016年的年复合增长率为10.6%）。

　　截至目前，国际上已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床，适应症包括急性心梗、遗传性或获得性造血系统疾病、脊髓和骨损伤等，涉及美国、韩国、加拿大等多个国家。

　　“我们必须清醒地意识到，在药物研发方面，中国有自主知识产权的药物在欧美的FDA还很难获批通过并上市，只有干细胞有希望会走到世界前列。”韩忠朝介绍，中国现在在整个干细胞研究领域是排名第二，骨髓、脐带、胎盘干细胞研究方面排名第一。“美国临床试验网站上也是中国登记的最多，但是由于中国政策、法规不明朗，中国还没有药物批出来，我们非常着急。”

　　目前，中国干细胞产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务、中游是干细胞技术研发、下游是干细胞移植及治疗。

　　“干细胞上游，也就是采集和存储业务，在技术上已经非常成熟了，在中游和下游也有很好发展，我们希望政策能有开口，尽快审批新药。”韩忠朝表示，应该尽快设立国家干细胞制品审评中心，配备足够的专业人员，使细胞产品的审评宽紧有度，标准和管理法规科学透明，进一步完善我国的干细胞技术及其应用的发展和监管体系。

【领航视点】：领航干细胞是中国干细胞技术自主创新与临床应用研究的引领者，是承担国家干细胞重大项目计划课题最多的企业单位，包括国家863计划、国家973计划、国家重大新药创制专项等国家级项目课题。领航干细胞公司制备的干细胞产品，是中国目前唯一遵循《GCP》法规要求通过了人体安全性试验验证的干细胞技术产品，是中国目前唯一由国家SFDA批准开展干细胞治疗应用的干细胞技术产品。在干细胞药物创制方面，公司拥有中国首个干细胞新药临床批件——骨髓原始干细胞注射液，获得3个干细胞新药临床批件——肝纤维化注射液、间充质干细胞心梗注射液。目前研究的8个干细胞新药临床研究项目正在申报。