政策推动 | 国家药监局领导调研细胞和基因治疗产品研发进展，全国近100款干细胞临床试验中

据了解，细胞和基因治疗产品已成为全球医药发展的前沿和热点。在国家药监局的政策引导下，目前我国已有四百余个细胞和基因治疗产品正在进行药物临床试验，其中包括近一百个干细胞产品。

截至5月15日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的临床试验默示许可显示，共有62款间充质干细胞新药获得临床试验许可。这些药品的干细胞主要来源包括脐带、脂肪、宫血、羊膜、骨髓、牙髓、胎盘等，涉及到30多家公司。

适应症涵盖了多个疾病类型，包括神经科（脑卒中、脊髓损伤、老年痴呆症）、骨科（膝骨关节炎、股骨头坏死）、肝病、肺病、肠病、风湿免疫科（狼疮、硬皮病、强直性脊柱炎、皮炎、类风湿关节炎）、皮肤病与烧伤、内分泌科（糖尿病足溃疡）、牙科、妇产科、心内科、血液内科（GvHD）等，为广大患者带来了新的治疗希望。

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图：干细胞受理号药品名称与适应症

2024年可以说是细胞疗法爆发的一年，2月，全球首款TIL疗法在美国获批上市，其用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，打响了细胞治疗实体瘤的全球首枪。4月，美国FDA批准辉瑞的AAV基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。

干细胞是当今医学研究领域前沿、热门的方向之一。我国相关研究也持续升温，并诞生了一批具有国际影响力的原创成果。

图：临床阶段的国产细胞疗法适应症分布情况

2024年5月7日晚，上海长征医院发布消息，该院殷浩教授团队等在国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈一位胰岛功能严重受损的糖尿病患者。随后引起广泛关注

2024年2月，国家卫生健康委科技教育司征集“干细胞研究与器官修复”重点专项立项建议，“干细胞研究与器官修复”是其中之一。

2024年5月的调研得到了国家药监局相关司局和直属单位、北京市药监局、北京市经济技术开发区等部门的大力支持和参与。各方将密切合作，共同推动细胞和基因治疗产品的研发。

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黄果副局长在调研座谈会上强调，药品监管部门将进一步加强政策引导，为细胞和基因治疗产品的研发提供更加有力的支持。同时，他还提出要提高研发质量，完善评价体系标准，加强沟通交流服务，确保细胞和基因治疗产品能够早日惠及患者，为国家医药事业的发展贡献力量。

目前国内已有部分干细胞新药陆续进入临床2期、3期研究，本次国家药监局的深入调研也将为我国医药产业的发展注入新的活力和动力。

相信在不久的将来，干细胞将会像“智能手机”一样，深入影响我们每个人的生活。