根据最新消息，北京协和医院神经外科王任直教授、包新杰教授和神经内科万新华教授团队从5年前启动了一项单中心、开放标签、剂量递增的人源神经干细胞（ANGE-S003）经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的安全性和初步疗效的I期临床研究，现在相关结果已经发表在2024年5月10日的Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry上。
这也是迄今为止世界首项人源神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的临床研究。
该I期临床研究起自2019年9月至2021年3月，共纳入了18例50-75周岁、诊断符合MDS临床确诊、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期为3期期末的帕金森病受试者。18例帕金森病受试者被依次分配到3个剂量组（分3种剂量:150万、500万或1500万人类神经干细胞），每组6例受试者，每周接受一次神经干细胞经鼻粘膜途径移植，共进行4次移植。治疗结束后完成为期12个月的随访评估。研究主要结果显示，在治疗结束后的12个月随访期间，7例受试者共发生了14起不良事件，未发生与ANGE-S003神经干细胞相关的严重不良事件。安全性检查未发现任何临床有意义的安全问题。脑部磁共振成像未发现肿瘤形成或异常征象。
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次要结局显示，在16名有12个月MDS-UPDRS数据的受试者中，所有时间点的MDS-UPDRS总分均有显著改善（P<0.001），这种改善从第3个月开始，一直持续到第12个月。其中治疗结束后第6个月的改善幅度最大，平均减少了19.9分（95%置信区间，9.6至30.3；P<0.001）。在这项首次针对帕金森病患者进行的经鼻神经干细胞移植的临床研究中，结果显示经鼻黏膜移植神经干细胞是安全可靠的，受试者表现出良好的耐受性。随着时间的推移，受试者的临床症状有所改善，神经干细胞疗效可在治疗结束后第6个月达到峰值。
下一步，他们将进行更大规模的二期临床试验。
