生存率87.5%！国际首个干细胞型生物人工肝获批临床试验

文 ｜ 《中国科学报》 记者 朱汉斌  通讯员 伍晓丹

8月28日，南方医科大学珠江医院转化医学中心执行主任高毅团队领衔的组合型生物人工肝转化研究取得新突破，其自主研发的国际首个干细胞型生物人工肝药械组合产品获得国家药品监督管理局临床试验批文。

“本次获批药物临床试验的干细胞型生物人工肝使患者生存率从17%提升到87.5%，有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。”8月31日，高毅接受《中国科学报》采访时表示。

肝脏是人体内脏中最大的器官，因其具有合成、解毒、代谢、分泌、生物转化以及免疫防御等功能，又被称为“加工厂”。肝衰竭是肝脏疾病中最为严重的症状，我国每年新发病例达80万例至100万例，现有常规药物治疗与机械人工肝治疗效果较差，死亡率高达70%～80%。

高毅团队长期致力于相关研究。团队在前期实验中发现，不论是肝切除小鼠模型还是药物性猪肝衰竭模型，炎症机制存在于所有具有急性期特征的肝衰竭过程中。而间充质干细胞可以通过抑制过度炎症导致的肝损伤，并通过旁分泌作用、分泌外泌体等方式发挥免疫调节、刺激组织再生作用。

在国家重点研发计划的支持下，高毅组建了医工复合型研发团队，首次提出干细胞型生物人工肝并构建了“血液净化用间充质干细胞”。它由一罐生长着人间充质干细胞的中空纤维膜式生物反应器构成，基于产品旁分泌机制，通过人工肝血液净化模式开展治疗。

大动物肝衰竭救治的实验研究结果证实，血液净化用间充质干细胞产品在肝衰竭的治疗方案中效果非常好，治疗生存率提升至87.5%，能够有效抑制全身炎症反应，改善内稳态，是一种非常有潜力的救命产品，有望推动临床治疗。

高毅表示，本次药物临床试验预计开展两年左右，如果顺利通过，有望助力众多肝衰竭患者重获新生。