帕金森病是继肿瘤、心脑血管病之后中老年健康的“第三杀手”。昆明理工大学灵长类转化医学研究院李天晴、季维智团队在应用基因工程化间充质干细胞治疗帕金森疾病方面取得重要进展。相关研究成果在线发表于国际期刊《自然伙伴期刊-帕金森病》。
目前我国帕金森疾病患者已超300万人，年医疗费用超过2000亿元。这种疾病发病率和死亡率都非常高，6年内的死亡率高达66%。常规的临床方法，长期使用会带来明显的副作用，后期还有失效之虞。因此开发安全、有效、经济并适合广大帕金森疾病患者的治疗方法，是整个医疗领域的难题。
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李天晴、季维智团队耗时8年，潜心开发出用于帕金森疾病治疗的可持久稳定分泌多巴胺神经递质的基因工程化间充质干细胞，移植到大鼠和猴帕金森疾病模型后，可通过恢复纹状体多巴胺水平，实现中脑多巴胺环路的原位重建，并可快速恢复急性和慢性帕金森疾病猴模型的运动和非运动障碍缺陷。长达5年结果评价，证明了该方法的安全性和有效性，为该病的治疗提供了重要的新策略，并可提供稳定且可重复的“现成”细胞源，显示出基因工程化间充质干细胞在未来帕金森疾病临床治疗应用中的巨大潜力。审稿人认为“该研究是对帕金森病细胞治疗领域的重要贡献”。
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此项研究有力地支持了基因工程化间充质干细胞移植在不同帕金森模型中的显著治疗效果，其安全性可在移植前得以充分评估；同时可实现细胞的规模化和标准化扩增以及建立稳定的质控体系，用于细胞药物开发。此方法不仅可实现包括重症在内的大部分帕金森病人获得治疗的目的，且移植结果在2周内发挥功能，有利于移植效果评价，减少临床费用。
“研究成果的发表，将有助于推动成果的临床转化。”李天晴教授介绍，未来，团队将进一步优化最佳基因工程化细胞，并充分利用灵长类动物帕金森疾病模型，搭建临床转化方案，以期早日服务广大患者。
