细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域。目前，国外已有多款细胞和基因治疗产品上市，国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市，且上百个细胞和基因治疗药物正处于不同临床试验阶段。在此过程中，科研院所、医疗机构、创新药企等科研主体和科学家们发挥着引领作用。为了大力推进我国干细胞和基因治疗药物研发，我提出如下建议：
一是充实审评审批力量，加强沟通指导，提升审评审批效率。国家药监部门一直重视细胞和基因治疗药物的技术评价研究，已发布了20余项技术指导原则。不同于传统化药和生物制品，细胞和基因治疗药物产品设计和制备工艺复杂，并常随研究理论和技术发展迭代更新，其作用机制、体内行为、治疗效果及不良反应各自具有不同特点，个性化和特殊性非常突出，迫切需要药监部门和科研主体之间加强沟通，并根据行业前沿持续完善技术评价体系。建议鼓励药监部门、科研部门、研发企业共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识，快速更新细胞和基因治疗领域指南，以开放的态度宽进严出；建立细胞和基因治疗药物专门审评部门，增加审评人员，增强他们的专业素质和审评能力，提高沟通会议频次；试行优先审评券制度，推动审评资源大力支持优质项目。
二是从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给，鼓励开放竞争、高质量发展。我国非常重视细胞和基因治疗药物研发，先后出台多项政策鼓励发展干细胞、再生医学、CAR-T等生物治疗产品。然而，这些政策都是战略指导性的，没有具体配套实施细则，而发布的技术指导原则等更多侧重于健全标准体系、完善临床应用技术规范和加强安全性评价，缺少支持产业发展层面的规划布局和政策供给。当下，中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步，处在同一个起跑线上，有机会成为领跑者。建议加强产业政策供给，引导国内资金投资，深化国际合作，加速产业链、供应链、资金链、人才链融合。
三是聚焦关键领域重点环节，大力支持转化研究和临床应用。我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展，在一些领域取得了重大成果，走在全球前列。建议对具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持，在底层技术上帮助解决“卡脖子”的问题，加快建立中国自主开发的临床级别人诱导性多能干细胞库，早日摆脱对海外技术的依赖。同时，建议在临床转化上务求科学高效，允许在研究型医院先行先试已经在临床研究中验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案，待取得进展后大范围推广，以促进重大疾病治疗。在人才培养上，建议药监部门和科研主体密切合作，共同培养从细胞和基因治疗药物研发到转化的各类人才，加快实现高水平科技自立自强。
